SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Acta Pharm Sin B：一种新型靶向过氧化物还氧蛋白1的海洋源抗急性肾损伤药物及其基于ADME优化的纳米递送策略
本研究提出了一种系统的方法来开发海洋药物，结合新的治疗靶点的发现和基于药代动力学特性的优化药物配方的设计。
2024-09-23
Sci Transl Med：科学家开发出能清除阿尔兹海默病小鼠模型大脑中毒性tau蛋白的新型鼻腔喷雾
这项研究中，研究人员开发了一种新型鼻腔喷雾（nasal spray），其能清除工程化改造拥有人类样阿尔兹海默病症状小鼠大脑中的tau蛋白。
2024-07-21
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
Nature：利用新型高分辨率成像技术解析出哺乳动物线粒体呼吸超级复合物的三维结构
利用新的显微镜技术，研究人员直接对来自动物心脏模型的线粒体进行了成像，以探究线粒体呼吸超级复合物。
2024-06-29
Drug Resist Updat：联合使用ALK抑制剂和SRC抑制剂有望延缓肺癌细胞产生抗药性
对细胞蛋白质组的仔细研究表明，SRC抑制剂和ALK抑制剂的联合使用可以阻断抗药性癌细胞中上调的几种蛋白的表达，包括重要的癌症驱动性mTOR信号通路的蛋白成分。
2024-05-21
强生潜在FIC放射性配体疗法I期研究出现4例患者死亡
JNJ-6420 是首款靶向hK2的放射性配体疗法，能向前列腺癌细胞发射高能短程α粒子225Ac，而hK2（由KLK2基因编码）是一种在前列腺癌细胞表面表达的新型靶点，在其他部位的表达受到限制。
2024-05-29