JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nat Commun：科学家开发出能绘制调节性T细胞相互作用图谱的新型免疫探测技术
本文研究结果表明，scSPOT是一种具有可扩展性、强健且广泛适用性的工具，其能被用来更好地理解Tregs细胞的免疫生物学功能并帮助筛选特殊的治疗性化合物。
2025-02-27
Science封面：华人学者开发AI模型，学会生命的语言，生成新型CRISPR系统乃至整个基因组
该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。
2024-11-23
罗氏突破性小分子药物组合获FDA批准
2024-10-18
Front Cell Dev Biol：小肠类器官模型的分化状态或会影响对机体药物诱导毒性的预测，为改进临床前药物安全性评估提供了新视角
这项研究中，研究人员已经证明，用于进行肠道毒性测试的类器官的分化状态会对最终得出的结论产生有意义的影响，因此在选择模型和解释预测毒性的安全阈值时应该予以考虑。
2025-02-27
Science子刊：靶向uPAR的抗体-药物偶联物有望治疗胰腺癌
在一项新的研究中，来自丹麦国家教学研究医院和哥本哈根大学的研究人员基于抗体-药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）技术，在开发胰腺癌治疗方法方面取得了重大进展。
2025-02-25
EMBO Rep：科学家揭示肌萎缩性侧索硬化症的新型发病机制
本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联，并提出了一种前馈回路模型，从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。
2024-09-09