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科学家首次实现对血管内皮细胞进行基因编辑

来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的纳米颗粒,其能将包括CRISPR/Cas9在内的基因编辑技术运输到内皮细胞中,内皮细胞是一种位于血管壁的细胞;这是研究人员首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑,因为通常通过病毒运输CRISPR/Cas9的方法对这类细胞并不会起作用。

2022-01-07

Nature Plants:发现增效新策略协同效应,实现基因编辑技术新突破

  实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术(Prime editing)是一种基于CRISPR/Cas系统的全新精确基因组编辑技术。2020年,包括我院在内的多家实验室实现了植物引导编辑技术的初步突破,但植物基因组中很多位点编辑效率依旧很低,亟需突破技术瓶颈,实现编辑效率显着提升。近日,北京市农林科

2021-12-28

新型AAV载体,脑部疾病基因治疗新机会

  近年来,基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹,作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法,基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV(AAV1、AAV2、AAV3……),一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中,基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药,这种给药方式对外科专业知识和技能

2021-12-28

Nat Commun:新型基因书写技术或有望帮助开发更有效且安全的疾病疗法

2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管存在针对小等位基因基因组编辑的技术,但目前科学家们仍然缺少强大的技术来对哺乳动物基因组中的大型DNA片段进行靶向性整合。近日,一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome eng

2021-12-30

NEJM:新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗?

2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中,来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现,一种能永久性治疗镰状细胞疾病(sickle cell disease)的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现,这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次

2021-12-22

David Liu团队最新突破:2.0版先导编辑技术来了,或带来新一代基因疗法 | Nature子刊

  2019年,David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术(Prime Editing),这一技术对基因进行的编辑处理类似于用文字处理器修改拼写错误,通过“搜索”来插入、替换或删除目标DNA序列。但对于长度超过100个碱基对的序列,先导编辑的效率并不高。12月9日,在Nature Biotechnology上发表的一项最新研究中,

2021-12-28

Nat Commun:利用CRISPR-Cas9对非核糖体肽合成酶进行编辑可产生新型抗生素

在一项新的研究中,来自英国曼彻斯特大学的研究人员发现了一种操纵细菌中关键装配线酶的新方法,这可能为新一代的抗生素治疗铺平道路。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊。

2021-12-23

基因编辑技术CRISPR可100%控制后代性别

在农民伯伯的理想世界中,所有的鸡都是会下蛋的母鸡,所有的牛都是会产奶的母牛,所有的猪都是会下崽的母猪……雄性表示:我们除了被吃,难道真的“一无是处”了吗?(瑟瑟发抖)——也许,是的呢!(扎心)——而且,有些时候,过剩的雄性还会被扑杀,以减少精力和降低成本。(再来一刀)Figure 1 (图片来源:Pixabay)农业领域尚且如此,更不必说科学研究了。譬如,在

2021-12-09

Cancer Res:科学家发现CRISPR基因编辑技术和突变癌细胞之间新型关联

来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现了CRISPR、p53和其它癌基因之间的新型关联,这或许能在不影响“基因魔剪”有效性的情况下有效预防突变细胞的积累,相关研究结果或为后期科学家们进一步在精准医学研究做出成绩提供了新的思路。

2021-11-29

Nat Aging:科学家开发出一种能促进机体免疫系统移除衰老细胞的新型疫苗策略

2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --有研究表明,消除衰老细胞(senescent cells)或能改善小鼠机体中与衰老相关的正常和病理学变化;然而,大多数的抗衰老制剂都会抑制抗细胞凋亡通路,这就在正常组织中产生了脱靶效应的可能性,因此,研究人员就非常有必要识别出可替换的抗衰老通路。近日,一篇发表在国际杂志Nature Aging上题为“Se

2021-12-20