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现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常

染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。

2022-07-08

新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果

这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径

2022-07-04

章雪晴团队开发新型吸入式核酸纳米递送系统治疗肺纤维化

特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) ,是进行性的间质性肺病并伴有持续的肺功能损伤。

2022-07-07

Cell:更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世,有望基于此开发出新型RNA基因疗法

在一项新的研究中,他们与东京大学的合作者合作,发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本,使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。

2022-06-08

研究发展出新型可编程抗体-DNA嵌合分子系统可智能控制T细胞靶向杀伤肿瘤

该工作基于HUH-核酸内切酶家族蛋白DCV能够识别特异性序列的单链DNA发生共价交联反应的特性,构建嵌合式DNA-DCV-αCD3融合分子,实现任意DNA纳米结构的可编程式组装。

2022-07-06

诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23

斑马鱼基因编辑技术,助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现

近年来,斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛,为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。

2022-06-08

Cell Rep:重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1型糖尿病发生的新型疗法

印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色,相关研究提出了一种可能性,即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。

2022-06-30

Neuron:发现参与机体慢性疼痛的特殊基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法

来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种能通过放大脊髓内的疼痛信号来调节机体疼痛敏感度的特殊基因,其或能帮助理解人类慢性疼痛背后的一种重要机制,并能提供一种新型疗法靶点。

2022-06-23