Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
Nature：科学家首次绘制出了机体免疫系统相互连接的完整图谱 有望帮助开发新型疾病疗法
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过研究开发出了构成人类免疫系统连接网络的首张全面图谱，其或能帮助研究人员开发新型免疫疗法来治疗癌症、感染性疾病和免疫系统在其中扮演重要角色的其它疾病。
2022-08-11
Nat Commun：科学家开发出一种能揭示驱动克隆性造血基因的新型计算工具
来自西班牙巴塞罗那生物医学研究院等机构的科学家们通过研究重新定向了一种最初在癌症基因组研究领域设计的计算工具，旨在揭示驱动克隆性造血的基因。
2022-08-08
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
2022-07-14
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
Mol Cell：揭示机体免疫系统利用两步法机制来抵御HIV-1感染的新型分子机制
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究揭示了机体先天性免疫系统检测HIV-1的分子机制（即使当病毒量较少时），先天性免疫系统是机体抵御外来入侵者的第一道防线。
2022-07-15