高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
台北医科大学的研究者们揭示了抑制非典型畸胎瘤样横纹肌样肿瘤的关键靶基因
研究揭示了RRM2在ATRT细胞系中的致癌功能，并强调了靶向RRM2在ATRT中的治疗潜力。COH29对ATRT的良好作用表明其作为一种新的ATRT治疗方法可能适合临床试验。
2024-01-25
Cell Rep：揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究，绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。
2023-12-19
2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展，张锋实验室遥遥领先
这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性，也表明了大多数CRISPR系统是罕见的，只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长，可能还有更多罕见系统被发现。
2024-01-02
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20