Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
《神经病学》：p-tau又赢了！在早发性或非典型性痴呆症患者中鉴定阿尔茨海默病，血液p-tau217较FDG-PET准确性更高
[18F]FDG-PET和血浆p-tau217在鉴别参考标准AD生物标志物方面具有相似的特异性（均为70%），但是血浆p-tau217表现出更高的敏感性和总体准确性。
2025-01-06
Cell Metab：多组学揭示2型糖尿病的遗传因素和环境压力作用
这项研究将遗传突变和环境因素的变化与胰岛细胞的转录影响关联起来，为理解T2D发病机制以及开发潜在的治疗方法提供了重要的借鉴意义。
2024-10-25
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
年轻时确诊2型糖尿病，痴呆风险更高？PLOS ONE：肥胖让问题更复杂
本文的研究结果强调了早期诊断2型糖尿病的重要性，并建议针对肥胖的干预措施（如饮食调整、锻炼或药物治疗）可能有助于预防年轻2型糖尿病患者患上痴呆症。
2024-12-11