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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战

作为最主流的细胞治疗类型,CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑,但从不同适应症来看,针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。

2024-06-13

中山大学研究发现,这种氨基酸吃太多,或加速肿瘤生长,抑制抗癌效果

研究显示,膳食中高水平的苏氨酸,会促进胶质母细胞瘤干细胞蛋白质合成,加速肿瘤生长,而在饮食中限制苏氨酸摄入量,可以抑制肿瘤增殖和生长,并增强抗癌效果。

2024-05-23

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

一种全新的抗癌理念诞生

Roberts团队认为,他们发现了一种全新的合成致“死”机制,这种抗癌思路不杀死靶细胞,而是通过恢复癌细胞的转录组状态,将癌细胞正常化。

2024-04-21

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Cell子刊:轻断食再封神,一周饿两天,激活NK细胞,增强抗癌免疫力

在这项研究中,研究人员开发了一种为期3周的周期性禁食,每周禁食两次,每次24小时,对照组自由进食,分析了周期性禁食对NK细胞介导的抗肿瘤免疫反应的影响。

2024-06-20

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

Adv Sci丨陈洛南组合作揭示原发性膜性肾病中足细胞的致病性骨形态发生蛋白-2通路

该工作对肾小球足细胞及免疫细胞在原发性膜性肾病发生发展中的作用提供了新的见解,从而有助于进一步揭示PMN的病理生理机制。

2024-06-13