Leukemia：新型药物组合或有望有效治疗高风险的白血病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph样ALL）是一种高风险的白血病亚型，其复发率高且患者预后较差；影响JAK-STAT信号通路组分的激活性突变发生在大多数Ph样ALL病例中，JAK抑制剂的使用代表了一种潜在的Ph样ALL治疗性手段，尽管研究人员发现，CRLF2重排的Ph样ALL在临床前对单一制剂JAK抑制剂
BJP：富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此，需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例，而且据报道，LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里，作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展，总结了从体外
eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML)：完全缓解率37%!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
白血病告别化疗！美国FDA受理新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)!
该方案将为CLL/SLL患者提供一种新的、无化疗治疗选择，显著延长无进展生存期。
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗白血病的新型靶向性疗法
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --编码BAP1组蛋白H2A去泛素酶复合体的ASXL1的突变通常会发生在人类骨髓肿瘤中，而且与患者预后较差存在一致性的关联。然而ASXL1突变改变BAP1活性并驱动白血病发生的精确性分子机制，目前研究人员并不清楚。近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic targeted
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus单次输注：完全缓解率71%!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
慢性肾脏病(CKD)20年重大进展！Forxiga(达格列净)欧盟即将获批：首个治疗CKD的SGLT2抑制剂!
在CKD(伴/不伴2型糖尿病)患者中，Forxiga将肾功能衰竭和心血管或肾脏死亡风险显著降低39%。
银屑病创新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx(bimekizumab)欧盟即将获批：疗效优于多款生物药!
bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。