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Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

默沙东行使选择权获得CYP11A1抑制剂全球独家权益

MK-5684是一种新型、口服、非甾体、选择性CYP11A1抑制剂。正在开发用于治疗前列腺癌。

2024-07-02

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Sci Adv:KAT6A缺乏通过抑制RSPO2/Wnt信号通路损害认知功能

该研究结果表明,KAT6A- RSPO2- Wnt信号在调节海马CA3突触可塑性和认知功能中起着关键作用,为KAT6A综合征及相关神经发育疾病提供了潜在的治疗靶点。

2024-06-02

张惠杰/杨魏/李晋团队揭示降糖药SGLT2抑制剂改善非酒精性脂肪肝的机制

该研究揭示了SGLT2抑制剂靶向CD8+ T细胞内的酮体代谢以改善MASH的病理生理学机制,为将来SGLT2抑制剂作为“老药新用”的治疗策略提供了一个重要的科学依据。

2024-09-12

Nat Commun:SARS-CoV-2 3CLpro EDP-235小分子抑制剂可阻止病毒在体内复制和传播

EDP-235是一种有效的口服SARS-CoV-2抑制剂,对所有常见的SARS-CoV-2变种具有一致的抑制作用。

2024-08-25

发现恢复RAS突变蛋白分解GTP能力的三复合体抑制剂,有望开出新的癌症治疗药物

本研究证实某些抑制剂让由促进癌症生长的RAS基因突变引起的信号传递失控发生短路。

2024-11-19

Cell:中国学者发现,长期间歇性禁食抑制毛囊再生,发质发量均下降!

这项研究探讨了间歇性禁食对HFSCs及毛囊再生的影响,揭示了禁食通过激活肾上腺和真皮脂肪细胞之间的跨器官信号传导,引发HFSCs凋亡,从而抑制毛囊再生。

2024-12-26

Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联:基因组大数据揭示新机制

该研究通过识别与PPH相关的遗传位点,提供了对PPH遗传机制的深入理解,并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。

2024-08-01