Nature：揭示Z型核酸触发ZBP1依赖性的坏死性凋亡和炎症
2020年3月26日讯/生物谷BIOON/---Z-DNA（又称Z型DNA）和Z-RNA（又称Z型RNA）是具有左手双螺旋结构的核酸结构。人们对它们的生物学功能知之甚少。Z-DNA结合蛋白1（ZBP1，也称为DAI或DLM-1）是一种核酸传感蛋白，它包含两个结合Z-DNA和Z-RNA的Zα结构域。ZBP1通过感测病毒核酸来介导宿主抵御某些病毒。RIPK1缺乏
Nature：揭示DNA依赖性蛋白激酶在rRNA加工和造血过程中起着重要作用
2020年3月9日讯/生物谷BIOON/---DNA依赖性蛋白激酶（DNA-dependent protein kinase, DNA-PK）是结合DNA并修复双链断裂的最重要的酶之一。这种修复方式对于产生能够帮助免疫系统抵御入侵者的受体至关重要。但是DNA-PK不仅结合DNA，而且还结合RNA。尽管科学家们早在几十年前就知道了这一点，但他们还不完全了解哺乳
Nat Biotechnol：科学家成功利用CRISPR技术实现剂量依赖性的基因表达激活
2019年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，能够利用CRISPR基因编辑技术进行剂量依赖性的基因表达激活，文章中，研究人员描述了如何利用这种技术以一种可替换的方法来改变基因表达以及其工作的原理和机制。图片来源：CC0 Publi
Blood：植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese
Science子刊：抑制抗原非依赖性信号转导可降低CAR-T细胞的毒副作用
2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（(chimeric antigen receptor, CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。 这种新的治疗策略的关键之处在于构建一种被称作嵌合抗原受体（chimeric antigen r
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Cell：通过构建胰腺癌干细胞分子依赖性图谱，揭示胰腺癌治疗新策略
2019年4月23日讯/生物谷BIOON/---耐药性和癌症复发仍然是胰腺癌治疗所面临的关键挑战。在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员通过使用RNA测序（RNA-seq）、染色质免疫沉淀测序（ChIP-seq）和全基因组CRISPR分析来绘制胰腺癌干细胞的分子依赖性图谱，其中胰腺癌干细胞是优先驱动肿瘤发生和进展的高度治疗抵抗性细胞。相关研究结果发表在2019年4月18
治疗抑郁症 致幻蘑菇成分获FDA突破性疗法认定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美国FDA授予该公司研发的赛洛西宾（psilocybin）疗法突破性疗法认定，用于医治治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）。FDA将与COMPASS Pathways公司合作，加快赛洛西宾的研发过程。TRD是一个巨大的未满足医疗需求，在全球有大约1亿人的抑郁症对已有疗法没
ACS Nano：科学家开发出新型氧输运系统改善肿瘤乏氧，减轻肿瘤对氧依赖治疗方法的耐受性
广西医科大学赵永祥（Yongxiang Zhao）教授团队证实：氟碳链功能化介孔硅纳米粒能有效负载和输运氧气到肿瘤部位，改善了肿瘤的缺氧环境，提高了耗氧治疗方法（如化疗、放疗、光动力治疗和声动力治疗等）的治疗效果。这一研究发现发表在12月26日的《ACS Nano》杂志上（影响因子 IF=13.94）。缺氧微环境是实体肿瘤的一个重要特征，它与肿瘤的发生、发展、侵袭、转移等密切相关，对多种耗氧治疗方
Nat Genet：新方法可校正CRISPR筛选的癌症基因依赖性数据中的假阳性
图片来自Lauren Solomon, Broad Communications，改编自Meyers RM, Bryan JG, et al. Nature Genetics 2017。2017年11月3日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，布罗德癌症依赖性图谱（Broad Cancer Dependency Map）团队将来自342种癌细胞系的基于CRISPR的数据添加到他们不断增加的癌