Cell子刊:利用患者衍生性心肌细胞在体外模拟心律失常性心肌病
在一项新的研究中,来自日本大阪大学的研究人员报告说,衍生自一名患有称为心律失常性心肌病(arrhythmogenic cardiomyopathy)的遗传性心脏病的患者的心肌细胞在实验室中生长时不能正常收缩,而替换一种造成这种影响的突变基因可以修复这一缺陷。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药!联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
《科学》子刊:科学家发现痤疮新机制,与真皮层成纤维细胞启动反应性脂肪生成有关
一篇发表在《科学·转化医学》期刊上的文章表示,咱们在治疗痤疮时选择维A酸软膏的理由又要多一个。来自美国加州大学的Richard L. Gallo和他的同事们发现痤疮发病新机制。当痤疮丙酸杆菌感染毛囊时,部分真皮层的成纤维细胞会启动反应性脂肪生成,分化为前脂肪细胞并分泌抗菌肽cathelicidin,以抵抗细菌感染;同时,大量合成的脂肪会促进痤疮的
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药!mavacamten 3期临床成功,刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近,mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证,该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
Gastroenterolog:科学家揭示嗜酸粒细胞性结肠炎发生的遗传学基础
来自辛辛那提大学等机构的科学家们通过研究发现,一种称之为嗜酸粒细胞性结肠炎的疾病与其它类似的嗜酸性胃肠道疾病和炎性肠病或许不同,相关研究结果或有望帮助开发改善疾病诊断和开发新型疗法的策略。
Nat Commun:特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现,阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感;目前这项研究尚处于早期阶段,但研究中使用的药物已经存在,这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度;研究人员表示,观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点,未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
N6-甲基腺苷与癌症细胞程序性死亡的研究进展
迄今为止,在160多种化学修饰中,N6 -甲基腺苷(m6A)是发生在转录后水平上最常见的RNA内部修饰,特别是在真核细胞mRNA中, 近年来受到越来越多的关注并成为研究热点。
全球首个T细胞受体(TCR)疗法!欧盟CHMP推荐批准Kimmtrak:治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!
Kimmtrak是一种新型T细胞受体(TCR)双特异性免疫疗法,由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
CANCER CELL:探索程序性细胞死亡2 Like (PDCD2L)在结直肠癌中的致癌作用
近来 Huabin Gao教授及其团队探讨了Programmed Cell Death 2 Like (PDCD2L) 在多种癌症中的表达和预后价值,以阐明 PDCD2L 在人类癌症中的作用。