治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会今日，专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病
绿叶制药帕金森病新药LY03003获免中国II期临床
今天，绿叶制药公布已与国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）达成共识，其化学新药注射用罗替戈汀缓释微球（Y03003），免除开展II期剂量探索临床试验，可直接在早期帕金森病患者中开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期疗效确证临床试验。这将显着加快LY03003的研发进程及产品上市周期。此前，LY03003已在美国免除开展II期剂量探索临床试验。LY03003为绿叶制药长效
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
美研究发现眼泪可用于诊断帕金森病
美国一项新研究发现，通过检测眼泪中的蛋白质，有望诊断人们是否患上帕金森病。将在４月下旬举办的美国神经病学学会年会收录了研究论文。论文作者、美国加利福尼亚南部大学凯克医学院的马克·卢及其研究团队指出，眼泪中存在泪腺分泌细胞产生的多种蛋白质，正是神经促使了这些蛋白质的产生，而帕金森病可以影响神经系统的功能。研究团队将５５名帕金森病患者的泪样与２７名健康人的泪样进行比对，发现两组人群中的阿尔
OXB与Bioverativ合作开发血友病基因疗法
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica（OXB）日前宣布，该公司与Bioverativ公司达成一项重要的新合作和许可协议，开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体。该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有
意大利研究人员发现帕金森病早期受损的可塑性机理
意大利国家研究委员会遗传学和生物物理研究所、特雷森遗传与医学研究所和佩鲁贾大学的研究人员发现了一种由运动学习引起的细胞记忆的新机制，该机制的受损表现在帕金森病的早期阶段。该项研究成果发表在2017年12月21日的国际学术杂志《Brain》上。运动记忆支持技能学习，如写作、骑车、弹钢琴等，其特点是通过缓慢和渐进的训练带来技能的改善，一旦完成细胞记忆学习，它将自动执行复杂的技能。通过使用动
基因疗法取得新进展 可暂时逆转糖尿病
2017年12月19日，美国FDA批准了Spark Therapeutics的基因疗法，来治疗罕见的遗传性失明。这项举措激励了人们不断努力寻找新方法，来修复多种疾病中的缺陷基因或细胞，这其中也包括糖尿病的治疗。近日，匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的科学家宣布，他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。当免疫系统错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的
血液咖啡因水平有望诊断帕金森病
血液咖啡因水平检测也许是一种简单的帕金森病诊断方法。据美国《神经学》杂志 3 日发表的一项新研究，即便与正常人摄入一样多的咖啡因，帕金森病患者血液里的咖啡因水平远远低于常人。咖啡因是茶和咖啡中的一种中枢神经兴奋剂成分。鉴于先前研究显示咖啡因可降低帕金森病风险，日本顺天堂大学研究人员检测了 108 名平均病史在 6 年的帕金森病患者与 31 名健康同龄人，并对比他们血液中咖啡因的水平和人体代谢咖啡因
强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的基因疗法项目组签署了独家合作研究协议。该合作将同时利用由宾夕法尼亚大学研发的腺相关病毒（AAV）载体和JPI研发的靶向阿兹海默病的抗体，开展研究。该合作旨在使用AAV病毒递送来表达靶
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细