苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
2020-10-08
三七主要皂苷成分的生物合成途径解析和异源重建方面获进展
三七（Panax notoginseng），作为五加科药用植物，是我国复方丹参滴丸、云南白药、血塞通和片仔癀等中药品种的主要原料。迄今为止，以三七总皂苷为原料的血塞通系列品种产值每年已超过100亿元。因三七属野外灭绝物种，目前主要通过人工种植满足入药需求，但人工种植过程中也遇到品种退化严重、生长环境要求苛刻、适生区狭窄（云南文山州为道地产区）、连
2020-07-07
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
2020-06-24
RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
2020-06-08
罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞苷III期成功：显著延长生存期！
与阿扎胞苷相比，Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长总生存期（14.7个月 vs 9.6个月）、提高复合完全缓解率（CR+CRi：66.4% vs 28.3%）。
2020-06-13
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
2020-05-27
