C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
基石药业同类首创药物艾伏尼布片落地博鳌 为胆管癌患者带来精准治疗新选择
2月21日， 港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布，同类首创药物艾伏尼布片（ivosidenib tablets， TIBSOVO®）已于近日获准在海南乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。
百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)多项新适应症申请在美欧进入审查!
Brukinsa（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。
百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)获瑞士批准：治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
在头对头3期ASPEN试验中，Brukinsa与重磅BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)相比显示出临床获益及安全性优势。
基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理 用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌
2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在中国台湾获受理。
Molecular Cancer: 单细胞RNA-seq分析发现一种非编码RNA介导肝癌对索拉非尼治疗的耐药性
索拉非尼是一种多激酶抑制剂，是fda批准的一线药物，用于治疗不能切除的肝细胞癌(Hcc)。不幸的是，这些患者的治疗效果微乎其微，总体生存期仅提高了3个月。在初步应答后，大多数肝癌患者出现抗药性和疾病进展。
PNAS：神经干细胞疗法联合药物图卡替尼或有望帮助改善脑转移乳腺癌患者的生存率
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究将神经干细胞与HER2抑制剂药物图卡替尼（tucatinib）联合使用或能改善HER2阳性乳腺癌脑转移小鼠的生存。相关研究结果证实了利用工程化神经干细胞来进行脑部肿瘤药物运输的有效性，并有望帮助开发新型有效的治疗性手段来抵御HER2阳性乳腺癌患者的大脑转移。
默沙东Keytruda：在先前接受过索拉非尼的晚期患者中，显著延长总生存期!
与安慰剂相比，Keytruda显著延长了总生存期(OS)、无进展生存期（PFS），提高了客观缓解率（ORR）。