全身型重症肌无力(gMG)首创新药！美国FDA批准首个FcRn拮抗剂Vyvgart，再鼎医药引进中国!
Vyvgart(efgartigimod)治疗可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
转移性激素敏感型前列腺癌(mHSPC)新药！拜耳Nubeqa(达罗他胺)3期临床成功：显著延长总生存期(OS)!
Nubeqa(诺倍戈®)于2021年2月在中国获批，该药是一种口服新一代雄激素受体抑制剂，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)。
Science：一种发现人类基因组中结构变异的新方法消除了现有人类基因分型中存在的偏差
科学家们早就认识到，单一参考基因组不能代表人类的多样性，而且使用它给这些研究带来普遍的偏见。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学圣克鲁兹分校和田纳西大学等研究机构的研究人员终于有了一个实用的替代方案。
Cancer Res：科学家有望开发出治疗基底细胞样型乳腺癌的新型疗法
来自韩国科学技术高级研究院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其或能将一种侵袭性对疗法耐受的乳腺癌转化为一种危险性较低且对疗法反应良好的癌症类型，这篇研究报告中，研究人员利用数学模型揭示了发生在两类乳腺癌中的复杂遗传和分子相互作用，其或有望帮助扩展到开发治疗其它类型癌症的新方法。
NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
泛发性脓疱型银屑病(GPP)首个药物！勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在美国进入优先审查!
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活，在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签：↓晚期患者血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
FASEB J：你属于夜猫子型人群还是云雀型人群？这或许取决于机体的肠道菌群！
来自以色列理工学院医学院综合癌症中心等机构的科学家们通过研究发现，云雀型人群和猫头鹰型人群之间或许存在某些肠道菌群的差异；如今科学家们已经知道这两类人群之间存在一些遗传禅意，但本文通过在实验室中对果蝇进行的研究启发了科学家们分析肠道菌群对人类时间类型的影响。