首页 » 标签 :“孤儿药”(共找到约269条相关新闻)
  • 淋巴瘤新药!罗氏首创CD79b靶点ADC药物Polivy获孤儿药资格,治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤DLBCL

    2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予抗体药物偶联物(ADC)Polivy(polatuzumab vedotin)治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的孤儿药资格。该资格认定是基于在既往未接受治疗(初治)DLBCL患者和既往已接受治疗(经治)DLBCL患者中开展的Ib

  • 戈谢病基因疗法!AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格

    2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病(Gaucher disease)的孤儿药资格(ODD)。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成,这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶(GCase),这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前,AVROBIO

  • Neuren的NNZ-2591获得孤儿药称号

      Neuren是一家位于澳大利亚的生物医药公司,致力于利用天然存在于大脑中的神经营养肽的合成类似物,开发了高度未满足需求的神经发育障碍的新疗法。日前,Neuren宣布旗下产品NNZ-2591在获得了安格曼综合症孤儿药称号之后,又被美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号,以用于分别治疗Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。  Neuren先

  • 软组织肉瘤新药!百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格!

    2019年09月27日/生物谷BIOON/--SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。今年8月底,美国FDA还授予了nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬

  • 石药集团在研骨癌单克隆抗体获FDA颁发孤儿药资格认定

     9月23日,石药集团发布公告称,集团附属公司AlaMab Therapeutics, Inc.自主研发的在研产品人源化connexin 43(Cx43)单克隆抗体(ALMB-0168)获得FDA颁发就治疗骨癌(Osteosarcoma)的孤儿药资格认定。骨肿瘤是发生于骨骼或其附属组织的肿瘤。有良性,恶性之分。恶性骨肿瘤又称骨癌,其发展迅速,预后不佳,死亡率高。恶性骨肿瘤分为原发性和继发

  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获孤儿药资格!

    2019年09月23日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai Pharma)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎(NMO)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的孤儿药资格(ODD)。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体(IL-6R)人源化单抗,之前已在美国和欧

  • 重症肌无力(MG)新药!Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资格!

    2019年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Ra Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司,致力于领导补体生物学领域,为罕见疾病患者提供创新和易获得的疗法。该公司发现并开发的多肽和小分子靶向补体级联的关键组分。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予zilucoplan治疗重症肌无力(gMG)的孤儿药资格(ODD)。zilucoplan是一种自我给药的大环肽

  • 抗癌新药!大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格

    2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药(Otsuka Phamra)全资子公司Astex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨],C-DEC)孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS),包括

  • 乳腺癌新药!Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格,治疗脑转移患者

    2019年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Nerlynx(neratinib)治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低