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美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位

2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格(ODD)。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病,其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。据估计,甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者,大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁

美国FDA授予Chimerix公司天花治疗药物brincidofovir孤儿药资格

2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司,专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物,以解决未满足的医疗需求。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物brincidofovir治疗天花(smallpox)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,

2017年美国销售最好的5款孤儿药

 孤儿药的治疗对象是罕见疾病,在美国这些疾病通常影响不到20万人,虽然孤儿药物用于治疗的患者相对较少,但由于这些药物价格高昂,市场规模其实非常大。在2017年度美国药物销售中,有5款孤儿药最为显眼。去年,这些药物的每一种都带来了至少23亿美元的收入,但没有一种药物治疗患者超过了71000名病人。1. RevlimidCelgene公司称2017年最畅销的孤儿药物是Revlimid(来那度

FDA加速清除孤儿药申请积压 目前成效显著

自1983年美国国会通过孤儿药法案以来,截至2018年5月15日,FDA共批准了496种孤儿药,其中有266种只能用于唯一适应症,获批适应症和疗法最多的ibrutinib先后有16种适应症或疗法获得FDA的孤儿药资格认定,并成功获批了其中的10种,包括了慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤等。数据显示,2013年开始,FDA每年批准的孤儿药数量相较于往年有了很大的增长,尤

近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析

用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比,虽发病率低,但种类繁多,且大都病情严重,加之庞大病患人群,罕见病需亟待受到关注和重视。过去,我国罕见病领域自主研发几近空白;近几年公众对罕见病的认知逐步提高,加上国家出台的一系列罕见病保障措施,激发了药企开发罕见病药物的热情。就我国近两年在孤儿药研发领域的一些“亮点”,笔者在此进行简单梳理分析。2

罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获

优先审评审批:我国孤儿药开发迎 “绿灯”

  为了缩短特需药品上市时间,各国药监部门一般会推出优先审评审批的“绿色通道”。为了提升我国医药创新水平,近年来CFDA也推出了优先审评审批制度。2017年我国纳入优先审评审批的药物注册申报情况如表1所示。为了进一步加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市。2017年12月28日,国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》新版本,进一步明确了

脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证

 最近,临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布,公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D(PDE4D)的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示,这种小分子药物在脆性X综合征

美国FDA授予创新药物Livantra(曲美他嗪)治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)孤儿药地位

小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司,专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途,用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日,Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)

广州再极医药新药获美国FDA孤儿药资质

动脉网近日获悉,广州再极医药科技有限公司(以下简称“再极医药”)宣布,其临床产品Max-40279已正式获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的孤儿药资质,该产品由再极医药科研人员自主研发,用于治疗急髓性白血病(AML)。临床前研究数据显示,Max-40279通过对FLT3和FGFR的双重强烈抑制和较高的骨髓血药浓度,有效克服当前临床应用药物的骨髓FGF通路激活的耐药性,是国际领先临床试验产品。公