基石药业宣布PD-L1抗体获FDA孤儿药资格
10月19日，基石药业宣布，美国FDA授予其PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤。这是继今年7月美国FDA授予其抗PD-1单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得FDA授予的第二个孤儿药资格。值得一提的是，基石药业还计划近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交舒格利单抗治疗
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
生长激素释放激素受体结构及功能研究取得进展
生长激素释放激素受体（Growth hormone-releasing hormone receptor，GHRHR）属于B类G蛋白偶联受体，在细胞增殖、生长激素合成与分泌等方面发挥重要作用。结合内源性配体生长激素释放激素（GHRH）后，GHRHR主要通过激活cAMP信号通路产生生理效应。近日，中国科学院上海药物研究所王明伟/杨德华团队、徐华强团
Sobi孤儿药用于化疗诱导的血小板减少症三期临床失败
近日，瑞士孤儿药制药商Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）公布了一种口服血小板生成素（TPO）受体激动剂Doptelet？（avatrombopag）用于实体瘤患者化疗诱导的血小板减少症（CIT）治疗三期临床研究的主要结果。尽管与安慰剂相比，avatrombopag增加了血小板计数，但这项研究并未达到避免血小板输注、化疗剂
吉利德210亿美元收购的下一代抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA孤儿药资格！
Trodelvy是第一个被批准的靶向Trop-2的抗体偶联药物（ADC），已被批准治疗三阴性乳腺癌。
百时美施贵宝S1P受体调节剂有望开辟炎症性肠病“新战场”
日前，百时美施贵宝（BMS）宣布，其口服S1P受体调节剂Zeposia（ozanimod），在治疗中重度溃疡性结肠炎（Ulcerative colitis，UC）成年患者的关键性3期临床试验中达到两个主要终点。与安慰剂相比，Zeposia在诱导治疗期第10周（18.4%比6.0%；p<0.0001）和维持治疗期第52周（37.0%比18.5%；p<
美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。