多篇重要研究成果解读科学家们在人类多发性硬化症研究领域取得的新成果！
多发性硬化症（MS）是人类最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，目前全球大约有近300万人都患有该病，其会影响机体除神经系统外的所有器官，从而导致患者出现不同程度的功能障碍。
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
HOTAIR：乳腺癌潜在的转移、耐药和预后调节因子
HOX转录反义基因间RNA(HOTAIR)是一类新的致癌长非编码RNA(LncRNA)，属于基因间LncRNA亚类，密切调控哺乳动物胚胎发育相关基因。
澳门科技大学的研究者们发现了规避顺铂耐药性的有效药物
除了手术和放射治疗外，化疗已被广泛用作治疗癌症的一种常用策略。肿瘤的高度异质性和肿瘤微环境的复杂性增加了癌症治疗的复杂性，并导致化疗耐药。癌症的化疗耐药可分为先天性耐药和获得性耐药性。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案
近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体，开发了一种可穿戴的贴片，利用无痛超声波作用于皮肤，创造出微小的通道，使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform
“减肥神药”司美格鲁肽的意外收获：恢复NK细胞功能，降低癌症风险
这项研究首次证明了GLP-1治疗有助于肥胖患者的外周血NK细胞的细胞因子产生和细胞毒作用的恢复，这种恢复似乎与体重减轻无关。
Nature：新研究有望开发出不会导致成瘾和幻觉的止痛药
治疗疼痛而不引发危险副作用（如欣快感和成瘾）的策略已被证明是比较困难的。几十年来，科学家们一直试图开发出能够选择性地激活一种类型阿片受体（opioid receptor）来治疗疼痛，同时不激活与成瘾有
《细胞·代谢》：一次给药，控糖7周！中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略，单次侧脑室注射FGF4，可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1，提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率，同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性，跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收，进而发挥持久控糖效果。
J Exp Clin Cancer Res：优化低剂量协同药物组合是解决癌症复杂机制和克服耐药性的有效策略
结直肠癌（CRC）是全球第三大确诊癌症，每年有超过100万新诊断病例。靶向疗法的出现极大地改变了CRC治疗的临床管理。然而，由于相对高剂量的毒性和主要针对一种信号通路，所以靶向疗效仍然有限。