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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nat Cell Biol:CD63介导内体-泌体途径的胆固醇储存和分布

这项研究发现内体CD63的胆固醇分选机制,即进入内体的胆固醇形成短暂的储存池,可以经NPC1/2回收或经细胞外囊泡递送到其他细胞,为细胞胆固醇代谢提供新的见解。

2024-10-03

Cell Mol Immunol:新研究发现XPO1蛋白控制肿瘤中髓性抑制细胞的免疫抑制功能

研究结果表明,美国 FDA 批准的 XPO1 抑制剂塞利尼索部分上通过阻断 MDSC、诱导具有抗肿瘤能力的中性粒细胞样细胞以及增强抗肿瘤免疫反应来减少肿瘤进展。

2024-06-24

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Cell Biol Toxicol:肝祖样细胞来源胞囊泡可促进肝脏再生

该研究表明肝细胞来源的肝祖样细胞分泌的细胞外囊泡(HepLPC-EVs)可通过传递miR-183-5p调节FoxO1/Akt/GSK3β/β-catenin信号通路,促进肝细胞增殖和肝脏再生。

2024-12-30

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Nat Commun | 叶海峰/管宁子:探索植物光敏色素伴侣蛋白助力哺乳动物光开关转录调控

团队开发了一种光开关平台,能够实现基因转录的正交、模块化和可调控的控制,并将其整合到PTRC控制的CRISPRa系统(PTRCdcas)中,以调节内源基因的表达。

2024-06-16

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

ACS Nano:陈春英团队利用纳米水凝胶干扰泌体通讯,对抗肿瘤免疫适应性

该研究利用靶向肿瘤细胞膜的短肽纳米纤维材料,通过干扰肿瘤外泌体通讯,抑制肿瘤免疫微环境中的肿瘤适应性。

2024-11-10

Cell Biol Toxicol揭示乳酸杆菌来源细胞囊泡抑制结肠癌新机制

植物乳杆菌来源的细胞外囊泡(LEVs)通过下调SIRT5促进p53琥珀酰化修饰,抑制肠上皮细胞异常增殖和糖酵解重编程,从而抑制结肠肿瘤形成,且SIRT5和p53琥珀酰化蛋白表达与结肠癌患者预后相关。

2024-12-16