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2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元

目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市,然而,其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元,只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。

2025-05-19

革命性疗法为致命脑白质病带来新生曙光

这项发表于《科学》的研究,无疑是神经科学和临床医学领域的一项重大突破。它不仅仅是为ALSP这一种罕见病带来了首个有效的治疗策略,其意义更为深远。

2025-07-15

两篇Nature论文指出干细胞疗法有望安全有效治疗帕金森病

这两项临床试验均证实了干细胞衍生细胞产品异基因(非自身)移植治疗帕金森病的安全性。

2025-04-29

Nat Genet:染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法

通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性,本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。

2024-12-20

Cell:新研究为针对儿童癌症的免疫疗法铺平了道路

这项研究纳入2018年至2024年间在阿斯特丽德-林格伦儿童医院被诊断患有不同类型实体瘤的191名0至18岁的儿童。

2025-02-06

Nat Immunol:CAR-T记忆细胞或能增强癌症疗法的疗效

本文研究结果表明,CAR-T细胞此前的抗原经历或许决定了转录因子所介导的功能增强的功能属性和易感性。

2025-01-24

心理疗法的数字程序加快缓解焦虑抑郁患者的症状

目前国际上,临床心理学领域面向焦虑抑郁障碍的心理疗法基本来自西方,且以个体咨询或治疗为主,干预效率较低,迫切需要更为高效的干预措施。

2025-01-22

Cell重磅:CAR-T细胞疗法竟会引发“脑雾”?斯坦福大学找到破解之道

短暂耗竭小胶质细胞或阻断 CCR3,可挽救 CAR-T 细胞治疗后小鼠的少突胶质细胞缺陷,并在注意力和短期记忆功能的行为测试中恢复其认知表现。

2025-05-16

JCO:新型CAR-T细胞疗法有望让多发性骨髓瘤患者重获新生

本研究通过长期随访证实了cilta-cel在RRMM患者中的显著疗效和安全性。

2025-06-09

Cancer Discov:阻断特殊酶类的功能或能改善黑色素瘤免疫疗法的治疗结局

本文研究不仅揭示了HPGDS在黑色素瘤免疫治疗中的重要作用,还为克服免疫治疗抵抗提供了新的靶点。

2025-04-15