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《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-13

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

Nature Genetics:基因调控的精准地图——ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

通过将多种蛋白质与DNA的结合关系同时映射,ChIP-DIP 为我们提供了一个全新的视角,使得研究人员可以在一个实验中并行检测多个蛋白质的DNA结合模式,从而更加全面、精确地揭示基因调控的动态变化。

2024-12-09

Nature Genetics:基因调控的精准地图:ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

ChIP-DIP技术的出现,为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用,ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率,还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。

2024-12-05

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

研究发现逆转录酶通过重编辑温和噬菌体的基因组赋予其超感染能力

研究证实,添加逆转录酶抑制剂能够抑制生物膜中超感染噬菌体的产生。

2024-11-03

Nature Genetics :肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示

研究揭示了体质指数(BMI, Body Mass Index)与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联,并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。

2024-11-22

Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因

该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。

2024-11-23