Nat Genet:新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法(phenome-wide association approach)将基因变异与人类表型联系起来,强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
Science:新研究揭示DNA重复元件阻断造血干细胞吞噬机制
这些研究结果支持这样一种模式,即内源性TLR3配体导致b2m的表达,从而阻断巨噬细胞诱导的吞噬,并通过用巨噬细胞监测干细胞质量来确定造血干细胞的克隆性。
2024-09-20
Cell | TR-gnomAD:揭示遗传多样性中串联重复的全新视角
TR-gnomAD提供了一个宝贵的资源,可用于研究和诊断与串联重复扩展相关的遗传疾病,特别是在多种血统中。这项资源的开放获取性和高覆盖率使其成为解读人类遗传多样性中串联重复的重要工具。
2024-04-14
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。
2024-08-10
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05