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Lancet:一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良

治疗前,所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中,接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR(范围0.8-1.0)。

2025-03-02

Alzheimers Dement:科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因

本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点,同时研究人员倡议后期进行更多的研究,并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。

2025-03-12

JCI Insight:科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法

本文研究结果表明,通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。

2024-12-15

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature:揭示果蝇机体神经元网络将简单命令转化为复杂行为背后的分子机制

研究结果表明,命令样的DNs并不会单独行动,而是会招募额外的DNs网络,从而就为揭示简单的大脑命令如何产生协调行动提供新的见解。

2024-06-09

黄三文院士团队最新Nature论文,敲除两个基因,让番茄更甜,且不影响产量

该研究表明,只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26,就能让番茄更甜,同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。

2024-11-24

张锋最新Science论文:发现“隐藏基因”,揭开全新遗传调控方式

这两项研究观察到,逆转录酶(RT)使用相关非编码RNA(ncRNA)中一段特定的120个碱基作为模板来生成互补DNA(cDNA)。

2024-09-02

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29