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新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19

Nature Methods | CaST技术革新:非侵入性标记细胞活动的里程碑

在该研究中,研究人员设计了一种依赖于Ca2+的酶,通过将外源生物素分子连接到激活的细胞上,来报告活细胞内Ca2+水平的升高。

2024-08-07

Nature:蛋白质测序技术突破:PASTOR单分子水平精准解读蛋白质突变和修饰

这项研究展示了PASTOR技术在单分子水平上识别完整蛋白质序列并表征翻译后修饰的潜力,为未来蛋白质测序和条形码技术的应用提供了有力的支持。

2024-09-16

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature Genetics:赵方庆团队开发高通量三维空间转录组新技术

MAGIC-seq提出了“拼接芯片”的概念,即通过调整网格间距和多轮编码的方式将多个捕获网格拼接在一起,突破了传统微流控方法的通道限制,实现了高分辨率与大视野的兼顾。

2024-09-13

Nature子刊:我国学者开发基于自噬的细胞膜蛋白靶向降解新技术——AUTAB

该研究开发了一种全新的基于自噬机制的细胞膜蛋白靶向降解技术——AUTAB(autophagy-inducing antibody)。

2025-01-13

AI蛋白质技术重塑生物经济 许锦波被福布斯评为“新时代颠覆力创始人”

从AI蛋白质结构预测出发,到AI与生物制造产业发展的融汇,许锦波与分子之心还将持续突破边界,为生物经济的智能化变革、为绿色低碳生产生活方式的加速实现不断努力。

2024-12-06

Nature:耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法

在这项新的研究中,这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因,然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。

2025-01-06