基于CRISPR技术的临床疗法或会损伤机体细胞的基因组！
研究人员在调查这种技术对免疫系统白细胞的影响时，发现了在高达10%的所治疗的细胞中都会出现相当大比例的细胞遗传物质的丢失，这种损失或许会导致细胞基因组的不稳定，从而诱发癌症。
2022-07-29
Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
Cell：在正常和疾病状态下，基因组中的重复序列重组在人类基因组中广泛存在
识别导致这种涉及曾经被认为是“垃圾”的DNA序列的无数重组的机制可能对理解我们的细胞如何发育以及什么会让它们变得不健康至关重要。
2022-07-29
Nature：揭示基因组DNA压缩成染色体并在细胞分裂时忠实分离机制
通过涉及体外重组的纯染色质的进一步实验，以及通过探测各种可溶性大分子的染色质可及性，这些作者发现不混溶的染色质形成了一个密集的负电荷结构，从而将带负电荷的大分子和微管排斥在外。
2022-08-10
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
Nature子刊：最大规模亚洲实体瘤患者临床基因组研究，为中国个体化诊疗开辟新道路
64%的中国癌症患者具有临床上可用药的潜在基因突变，这可能会影响与靶向或免疫治疗相关的临床决策。
2022-08-10
Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径
细胞衰老现在被认为是动物和人类衰老的基本机制。DNA损伤和/或其他细胞应激源的积累导致增殖以及终末分化、不分裂的细胞经历衰老。
2022-08-25
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19