打开APP

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature:新研究开发出拉动蛋白通过脂膜上的纳米孔进行蛋白测序的新方法

在这项新的研究中,作者找到了进行这种测序的方法——将蛋白拉过纳米孔,利用电场测量它们的结构变化。

2024-10-27

Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序:揭示转录组分析新前沿

LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具,提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。

2024-06-12

Cell:樊荣团队开发全球首个临床级福尔马林固定石蜡包埋(FFPE)样本的空间全转录组测序技术

在约2300种已知的人类成熟microRNA中,Patho-DBiT在MALT切片中检测到了1352种microRNA,其映射序列的长度峰值为21个核苷酸,与此类小RNA的已知长度完全一致。

2024-10-04

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Nature:开发出能揭示人类机体遗传突变最早期迹象的新型HiDEF测序技术

HiDEF-seq技术就能以极高的准确性检测双链突变,每分析100万亿个碱基对大约就会读取一个记录错误。

2024-06-19