诺华2019年财报：Consetyx销售额居首，基因治疗未来可期
诺华于近日公布了2019年财报，公司全年实现净销售额474.75亿美元，同比增长6%（以固定汇率计算为9%）。其中制药事业部的Consetyx（35.53亿美元，+25%），Entresto（17.26亿美元，+68%）和Zolgensma（3.61亿美元），肿瘤事业部的Promacta/Revolade（14.16亿美元，+21%），Kisqali（4.8亿美元，+104%）和Lutathe
Science：一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险
2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌基因。但是一项患
Nat Cancer：多模式基因组分析预测肺癌患者对免疫治疗的反应
2020年2月17日讯 /生物谷BIOON /--约翰霍普金斯Kimmel癌症中心、Bloomberg~Kimmel癌症免疫治疗研究所和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种综合基因组方法，这可能有助于医生预测哪些非小细胞肺癌患者对免疫检查点抑制剂治疗有反应。免疫检查点抑制剂正在改变癌症治疗领域。然而，这些成功是有限的，因为缺乏生物标志物来确定病人最有可
基因免疫治疗新药被“保送” 直击奥希替尼耐药难题
EGFR靶向治疗出现耐药是躲不掉的难题，尤其是三代药奥希替尼（泰瑞沙，AZD9291）耐药后十分棘手，成为广大肺癌患者关注的热点和难点。最近随着一款新药的"保送"，这一难题终于迎来新的解决方案。FDA授予Oncoprex联合奥希替尼快速通道审批资格，用于治疗奥希替尼耐药后的EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC），这意味着无需经过漫长的审批流程，Oncop
基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。
Nature:亚洲地区大型基因研究助力疾病的治疗
近日，对亚洲人群的基因进行的一项新研究填补了我们对人类遗传学的认识的巨大空白，阐明了人类迁徙的历史，并最终可能有助于提高我们治疗疾病的能力。
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展！
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外，半径为40-150
外泌体用于基因治疗
俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术，可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体，基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。2017年，L. James Lee博士和他的同事们宣布了一项名为“组织纳米转