打开APP

Science子刊:利用非病毒载体治疗性蛋白递送到神经元中,有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病

2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode

2021-01-12

Nature:基因编辑技术用于治疗早衰

在最近一项研究中,研究人员成功地使用了DNA编辑技术,以延长与早衰相关的遗传变异的小鼠的寿命,早衰是一种罕见的遗传疾病,会导致儿童极端过早衰老,并可能大大缩短其预期寿命。该研究发表在《Nature》杂志上。

2021-01-07

遗传性耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光

   根据WHO的数据,目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例,超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展,但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗,还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前,针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物

2021-01-06

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗

临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。

2021-01-12

JBC:基因可以帮助预测对宫颈癌治疗的反应

加州大学洛杉矶分校的研究人员近日确定了一种潜在的诊断标记,可以帮助预测宫颈癌患者对化学疗法和放射疗法的标准治疗产生反应的可能性。

2020-12-13

NEJM两项临床试验结果表明:新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症

2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中,来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中,研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强

2020-12-14

首个治疗特定基因缺陷所致肥胖症新药获FDA批准

近日,Rhythm Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已批准了该公司Imcivree(Setmelanotide)的上市申请,用于因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)基因缺陷导致肥胖的成人和6岁以上儿童的慢性体重管理。据悉,Setmelanotide是FDA批准的首款用于治疗这种罕见遗传肥胖病

2020-12-06

CRISPR基因编辑在活体动物内成功治疗癌症,且永久有效

 近年来,分子靶向抑制剂和免疫疗法极大地改善了癌症治疗,同时也降低了治疗毒性和不良反应。但目前多数抗癌药物都需要重复给药,不仅增加了治疗相关的毒性和成本,而且严重降低了患者的生活质量。此外,大多数类型的癌症具有高复发率和耐药性,因此急需开发新的治疗方法。CRISPR-Cas9基因编辑具有永久破坏肿瘤存活基因的潜力,可以克服传统癌症疗法的重复剂量限制

2020-12-04

首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准

   11月27日,Rhythm Pharmaceuticals(简称“Rhythm公司”)公司宣布,美国FDA已批准其Imcivree(setmelanotide)用于因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)基因缺陷导致肥胖的成人和儿童(6岁及6岁以上)患者的慢性体重管理。随着这一获批,Im

2020-11-30