基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中，来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的
T细胞疗法预防/治疗病毒性疾病！同种异体多病毒特异性T细胞疗法Viralym-M获孤儿药资格！
2020年03月27日/生物谷BIOON/--AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格，用于接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，治疗病毒性疾病和感染。Viralym-M是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒特异性T细胞疗法，
科学家用CRISPR剪切新冠病毒基因组以治疗COVID-19
2020年3月26日讯 /生物谷BIOON /--自2019年12月以来，由SARS-CoV-2引起的2019年冠状病毒病(COVID-19)的爆发，已经感染了全球超过30万人，13000多人死亡。但是目前还没有治愈COVID-19的方法，而疫苗的研制估计需要12-18个月。图片来源：https://cn.bing.com近日来自斯坦福大学生物工程系等单位的研
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
美国开发新型HIV基因治疗技术
2020年3月19日讯 /生物谷BIOON /——在美国国家卫生研究院(NIH)的一项临床试验中，一种引导人体产生一种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员说，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种各样的传染病。美
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。
Circulation Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群
Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。
Nat Commun：基因疗法有助于治疗亨廷顿症
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。
简化丙肝治疗！艾伯维Maviret(艾诺全)获欧盟批准，唯一泛基因型8周方案，已在中国上市！
2020年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准对泛基因型丙肝疗法Maviret（中文商品名：艾诺全，通用名：格卡瑞韦哌仑他韦，glecaprevir/pibrentasvir）的营销授权进行变更，将治疗初治（treatment-naive）、伴代偿性肝硬化的基因型3（GT 3）慢性丙型肝炎（HCV