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Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先

这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性,也表明了大多数CRISPR系统是罕见的,只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长,可能还有更多罕见系统被发现。

2024-01-02

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变

Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。

2023-12-08

台北医科大学的研究者们揭示了抑制非典型畸胎瘤样横纹肌样肿瘤的关键靶基因

研究揭示了RRM2在ATRT细胞系中的致癌功能,并强调了靶向RRM2在ATRT中的治疗潜力。COH29对ATRT的良好作用表明其作为一种新的ATRT治疗方法可能适合临床试验。

2024-01-25

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

研究揭示三维基因组拓扑相关结构域边界的CTCF组织规律

该研究首次解析了三维基因组TAD边界处朝向TAD外CTCF位点的重要生物学功能,揭示了TAD边界CTCF位点的组织架构规律,为阐明TAD边界处成簇CTCF位点的绝缘功能提供了新的思路。

2023-12-17

张建之/宋斯亮团队揭示双性恋基因有助于繁衍后代

这项发表在 Science Advances 的最新研究表明,男性双性恋者可能具有繁殖优势,并拥有更多的后代,由此解释了与同性性行为相关的等位基因为什么可以在人类的物种进化过程中持续遗传。

2024-01-05

哈佛团队揭示肺癌免疫治疗获得性耐药中的关键基因突变和免疫表型特征

免疫治疗获得性耐药的基因组改变和免疫表型特点的新分析成果。

2024-01-18

Nat Commun:科学家开发出深度学习模型来理解人类基因组的奥秘

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种深度学习算法,其或能够识别基因组上发生的聚腺苷酸化的位置,这一研究进展或有望加速对DNA转录过程发生错误时出现的疾病和障碍进一步深入研究。

2023-12-22