Cancer Discov：新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制
在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中，介导癌症起始能力的机制是什么？皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制？
2025-02-17
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature Medicine：基因筛查如何开启新生儿精准医疗的新时代？
这一创新策略不仅提高早期诊断率，还能填补传统筛查未能覆盖的疾病空白，为罕见病患儿提供更及时、精准的医疗干预。
2025-02-01
Cell：新研究发现胰岛素抵抗的“分子指纹”，可能会改变2型糖尿病的治疗和诊断
这一突破性成果是通过前沿的蛋白质组学分析技术实现的，该技术用于研究胰岛素对肌肉组织的影响。这一方法使得研究人员能够对超过120个人的肌肉活检样本进行分子变化图谱绘制。
2025-05-31
EGFR突变肺腺癌转化型小细胞肺癌研究新突破：转录组分析揭示不同亚组及精准治疗机会
转化型小细胞肺癌（T-SCLC）在分子表征特征方面，既与肺腺癌（LUAD）存在显著差异，亦区别于经典小细胞肺癌（SCLC）的典型分子表型。
2025-06-21
TAK-861治疗1型发作性睡病的两项关键性III期研究取得积极结果
2025-07-17
Science子刊：聂静/陈宇鹏团队揭示细胞型朊蛋白促进慢性肾病新机制，并提出潜在疗法
，研究团队发现，慢性肾病（CKD）患者肾活检中的纤维化肾损伤区域中 PrPC 表达上调，主要在近端肾小管上皮细胞（PTEC）中。
2025-04-22
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05