AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
默沙东合作开发炎症性疾病新靶点
2024-10-12
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
量子计算赋能AI模型，英矽智能设计出“不可成药”靶点KRAS的新型抑制剂
科学家将量子计算模型与经典计算模型和生成式人工智能相结合，通过对庞大数据集的训练、生成和筛选，探索更广泛的化学可能性，发现了靶向“不可成药”的癌症驱动蛋白 KRAS 的新颖分子。
2025-01-26
Sci Immunol：免疫细胞研究有望识别出治疗人类癌症和自身免疫性疾病的新型靶点
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种名为QRICH1的蛋白在调节T细胞激活中扮演着关键角色，其或有望成为未来药物研发的全新靶点。
2025-04-12
博腾生物热烈祝贺天士力双靶点CAR-T新药获临床试验默示许可
2025年4月12日，天士力医药集团股份有限公司自主研发的"P134细胞注射液"新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。
2025-04-15
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Cell Stem Cell：张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04