诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT
英国药理学：大剂量维生素C逆转脓毒症和新冠肺炎患者器官功能障碍的作用
细菌或病毒引起的脓毒症可导致多器官功能障碍，这是重症监护病房死亡的主要原因。目前的治疗只是支持性的，没有任何治疗方法可以逆转脓毒症的病理生理效应。维生素C具有抗氧化、抗炎、抗凝和免疫调节作用，是治疗脓毒症的合理药物。在这里，作者总结了支持使用巨糖维生素C治疗脓毒症和新冠肺炎的数据。在临床相关的革兰氏阴性细菌性脓毒症绵羊模型中，大剂量静脉注射抗坏血酸钠(150
基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓样癌临床数据达预期 有望国内首个获批
仅仅几天后，港股上市的创新药企基石药业（2616.HK）公开宣布旗下选择性RET抑制剂普吉华®在另一适应症研究数据达预期。6月28日，基石药业宣布其选择性RET抑制剂普吉华®在晚期或转移性转染重排（RET）突变甲状腺髓样癌 (MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的R
Forxiga(达格列净)欧盟即将获批：首个治疗CKD的SGLT2抑制剂!
在CKD(伴/不伴2型糖尿病)患者中，Forxiga将肾功能衰竭和心血管或肾脏死亡风险显著降低39%。
普拉替尼一线治疗非小细胞肺癌研究达预期 加持基石药业肺癌管线
6月24日，港股上市的创新药企基石药业（2616.HK）公开宣布，其选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）在全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者注册研究达到预期，一线治疗转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者中，普吉华®具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全性可控。基石药业计划于近期向中国国家药品监督管
施维雅突变IDH1/2酶双重抑制剂vorasidenib展现疗效：无进展生存期(PFS)达3.1年!
vorasidenib是一款针对突变IDH1/2酶的口服、选择性、脑渗透双重抑制剂。