：研究揭示囊性纤维化中基因突变的良性与恶性
2013年8月25日讯 /生物谷BIOON/--8月25日Nature Genetics杂志上公布的一项研究搞清楚了囊性纤维化（CF）中哪些基因突变是良性的，哪些是有害的。 虽然已经报道过囊性纤维化（CF）中设计1,900个基因发生错误，但目前还不清楚有多少基因突变是真正对遗传性疾病做出贡献的。 为了弄清楚，研究人员已经将已知CF致病的突变基因从22增加到127个。
健康肺部微生物研究新进展有望治疗肺囊肿性纤维化
2012年9月29日 电 /生物谷BIOON/ --在一项新研究中，来自美国斯坦福大学和露西尔-帕卡德儿童医院(Lucile Packard Children's Hospital)的研究人员发现，健康人的肺部是多种细菌群落的家，并且这些细菌与在囊肿性纤维化(cystic fibrosis, CF)病人肺部发现的细菌存在显著性的不同。这些研究发现对治疗囊肿性纤维化和其他肺部疾病产生广泛的影响。
JCI：揭示囊性纤维化引发病人患糖尿病的分子机制
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自爱荷华大学研究者的一项研究揭示了，和囊性纤维化相关的一种糖尿病的两个根本原因。这项研究发现后续为临床开发出抑制囊性纤维化病人患糖尿病提供新的思路，相关研究成果刊登在了9月17日的国际杂志Journal of Clinical Investigation上。
JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
J Immunol：发现囊性纤维化疾病新的治疗靶标
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，温哥华研究人员发现了导致囊性纤维化疾病（CF）患者肺损伤的炎症反应的细胞分子途径，抑制该分子通路或许可以减少炎症反应。这一发现提供了一个潜在的新药物靶标来治疗CF肺部疾病。 这项研究结果发表在最新一期的Journal of Immunology杂志上。
巴黎第四届Win研讨会将首次披露运用突破性技术取得的个性化癌症治疗主要进展
6月28-29日，学术界思想领袖和制药、生物技术和信息技术公司的高管将齐齐亮相巴黎第四届WIN研讨会(4th WIN Symposium)，介绍并讨论将推动个性化癌症药物进入新阶段的突破性技术。该研讨会将通过靶向治疗和诊断标志物等新技术的应用以及肿瘤学领域创新型临床试验的设计与开展介绍推动个性化癌症治疗的新方法。这次活动将有史以来首次对新技术进行披露，这些技术能够单独预测癌症患者的疗效。
Hepatology：开发出治疗肝纤维化的新型疗法
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。许多研究阐释了在实验动物中肝纤维化的相关研究，但是目前并没有有效的治疗此疾病的方法。研究者David表示，他们这项新的研究方法揭示了NOX在疾病治疗上扮演的角色。
诺华囊性纤维化药物TIP获FDA顾问小组支持
2012年9月4日讯 /生物谷BIOON/ --FDA外部顾问小组以13:1的投票结果，支持批准诺华（Novartis）一种新形式的吸入性抗生素——妥布霉素吸入粉剂（tobramycin inhalation powder，TIP），用于治疗与囊性纤维化（cystic fibrosis）相关的肺部感染。该顾问小组认为，诺华已证明了TIP的安全性及有效性。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。