勃林格殷格翰EGFR-T790M靶向肺癌药获FDA突破性疗法认定
勃林格殷格翰近日在美国监管方面收获喜讯，FDA授予其靶向EGFR的酪氨酸激酶抑制剂BI 1482694突破性疗法认定。
Nature：科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制
近日，一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中，来自斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员通过研究发现，引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流，而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解。通过有效移除这两者之间的“交流”，研究者就可以部分恢复突变蛋白的正常功能，相关研究或为后期开发新型疗法来治疗囊性纤维化提供帮助。
Kite制药CAR-T疗法获FDA突破性疗法认证
在短短不到一年的时间里，新晋制药公司Kite Pharma主要候选药物KTE-C19近日闪电收获FDA突破性疗法认证，预计明年会提交上市申请。
勃林格殷格翰牵手MD安德森开发突破性新疗法
胰腺癌是癌中之王，此次合作将将结合MD安德森对PDAC潜在驱动因子的独特发现与勃林格殷格翰在药物发现及开发方面的专长，专注于确定新的治疗理念、鉴别生物标志物、开发针对胰腺癌的突破性药物。
辉瑞抗癌药一雪前耻，喜获FDA突破性疗法认定
近日，继非霍奇金淋巴瘤临床疗效考察失败后，辉瑞抗肿瘤药物Inotuzumab ozogamicin终于迎来急性淋巴细胞白血病(ALL) III期临床积极试验成果，并被FDA授予突破性疗法认定，一雪前耻。
赛诺菲罕见病新药olipudase alfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
--近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。
囊性纤维化在研新药开发未被忽视
囊性纤维化是因编码的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因突变引起的，CFTR是阴离子通道，可以帮助多种器官（包括肺和胰腺）维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏，从而导致高黏黏液积