深度解读近期DNA甲基化突破性研究进展
DNA甲基化（DNA methylation）是科学家们最早发现的DNA修饰途径之一，即在甲基转移酶的催化下，DNA的CG两个核苷酸的胞嘧啶被选择性地添加甲基，形成5－甲基胞嘧啶。目前有大量研究证实，DNA甲基化能够引起染色质结构、DNA稳定性等发生改变，从而控制机体基因的表达。本文中，小编整理了近年来DNA甲基化研究领域的最新研究进展，分享给各位！【1】njp 2D MA：利用2D纳米孔检测DN
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-class）旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的β-内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。在美国，艰难梭菌感染
抗癌新药喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤
致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有N
艰难梭菌感染和遗传性肥胖在研药分获 FDA 突破性疗法认定
5 月 11 日，专注于微生物组疗法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美国 FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艰难梭菌感染的预防突破性疗法认定。该药物是 Synthetic 公司 first-in-class 级别的口服性酶制品，用于保护人肠道微生物免受β- 内酰胺类抗生素导致的破坏。与此同时，Rhythm 公司的黑皮质素 4 受体（M
“突破性疗法认定”实施5年 罗氏成最大赢家
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药，是继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道。获突破性疗法认证的药物平均评审时间为 6.1 个月，相对于传统药物评审时间的 9-10 个月，时间缩短约1/3。一般来说，BTD认定药物需满足两方面
辉瑞新一代ALK抑制剂lorlatinib获FDA突破性疗法认证
辉瑞公司今天宣布，FDA授予其新一代ALK／ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib突破性药物认证，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
Nat Med：基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化病
近日，来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展，研究者发现，基于胸腺素α1（Tα1）的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷，还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现，相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
3月29日，Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示，他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病，
CNS：近期癌症免疫疗法突破性研究成果一览
癌症免疫疗法是一种直接针对人类机体免疫系统，而并非直接对肿瘤进行作用的新型疗法，该疗法已经有30多年历史了，其是通过利用患者自身的抵抗力来杀灭肿瘤细胞达到抵御癌症的目的，是近年来肿瘤治疗的一个新方向，也是当前癌症研究领域中的热点之一。
免疫检查点疗法突破性进展一览
近些年来，随着科学家们研究的深入使得癌症免疫疗法取得了突飞猛进的发展，而“免疫监视”这一概念在临床中也产生了巨大的影响；如今位于免疫疗法前沿的的免疫检查点阻断剂在治疗人类很多癌症，尤其是恶性癌症以及化疗耐受性癌症的治疗上有着明显的效果；当然，其中治疗效果最明显的就是CTLA-4和PD-1两类免疫检查点阻断剂。