FDA授予IMFINZI 用于治疗无法手术切除的局部晚期非小细胞肺癌者突破性疗法
2017年8月1日—— 阿斯利康及其全球生物研发部门MedImmune近日宣布FDA授予IMFINZI (durvalumab) 用于治疗接受了标准含铂方案的同步放化疗后，未发生疾病进展的无法手术切除的局部晚期非小细胞肺癌者突破性疗法称号。阿斯利康全球药物研发执行副总裁兼首席医学官Sean Bohen表示：“对于那些经过同步放化疗治疗后疾病未发生进展的肺癌患者来说，目前除了积极的随访没有更好的治疗
Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90%的患者受益
2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变（Min
福泰公布囊肿性肺纤维化组合药物临床结果 股票大涨23%
新闻事件今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化（CF）三药组合的一二期临床结果，令其股票大幅上扬23%。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂（VX-440、VX-152 、和VX-659）的三药组合在不同CFTR变异人群显着改善肺功能，比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群，估计90%的CF可以受益。药源解析CF
Nature子刊：突破性研究或为癌症新疗法的开发提供新理念
2017年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --经过数百万年的进化，细胞已经进化出了多种方式来对自身进行调节从而不断生长，当然尤其是细胞保存的一些特别有用的工具，如今研究人员就能够在从最简单到极为复杂的广泛生命形式中寻找有用的那些来帮助推动研究进展。图片来源：Joshua-Tor lab, CSHL近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biolo
肾病新药获美国 FDA 突破性疗法认定
日前，Omeros 公司宣布，该公司的主打在研药物 OMS721 获得 FDA 授予的突破性疗法认定，治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司开发的靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-associated serine protease-2，MASP-2) 的单克隆抗体。MASP- 2
Omeros肾病药物OMS721获美FDA突破性疗法指定
6月13日，Omeros公司表示，用于IgA（免疫球蛋白A）肾病治疗的OMS721获得美国FDA突破性疗法认定。其中，OMS721是一款靶向于甘露糖结合凝集素相关的丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)的人源单克隆抗体，是该免疫系统凝集素通路的关键调节因子。该项突破性疗法的授予是基于Omeros公司用于评估OMS721用于IgA肾病及其他肾疾病的临床2期研究数据，该项研究结果发表在第54届欧洲肾脏病协会
在研双特异性抗体今日获FDA突破性疗法认定
今天，转移性神经母细胞瘤在研新药burtomab已获得美国FDA颁发的突破性疗法认定（BTD），用于治疗具有中枢神经系统或脑脊液转移的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿科患者。Burtomab由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSK）发现，并授权于YmAbs Therapeutics公司。MSK的Nai-Kong Cheung博士
肝病创新基因疗法获FDA突破性疗法认定
领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1（aminolevulinic acid synthase 1，ALAS1）的RNAi疗法，用于预防急性肝卟啉症（AHP）。急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊
Science子刊：突破性成果！科学家开发出能有效治疗多种癌症的新型组合性疗法
2017年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的研究人员通过研究开发出了一种新型疗法，这种疗法能够有效治疗因RAS基因突变诱发的疗法耐药性癌症，RAS基因突变在很多癌症中都存在；研究者表示，这项临床前研究结合了能够将靶向作用PARP及MEK（丝裂原活化蛋白激酶）的抑制剂疗法。相关研究刊登于国际杂志Science Translational Medic
白血病新药获FDA突破性疗法认定
GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271为E-selectin拮抗剂，目前处于2期临床试验阶段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。▲GlycoMimetics公司产品线（图片来源：GlycoMimetics官网）在AML患者的骨髓中