Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中，研究者发现神经氨酸酶1（NEU1）的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织（纤维化）的形成有关。纤维化包括危及生命的情况，如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症，这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系
Science子刊：揭示囊性纤维化患者为何容易遭受铜绿假单胞菌感染
2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---为何囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌）感染？人们对此知之甚少。PTEN是一种肿瘤抑制蛋白，因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（cystic fibrosis transmembrane cond
创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病
近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜
纤维化间质性肺病新药！勃林格殷格翰达成11.5亿欧元协议，开发强效ATX抑制剂BBT-887
2019年07月19日/生物谷BIOON/--德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Bridge Biotherapeutics公司近日宣布，双方已达成一项新的合作及许可协议，开发后者的自分泌运动因子（autotaxin，ATX）抑制剂BBT-877，用于纤维化间质性肺病患者的治疗，包括特发性肺纤维化（IPF）。目前，BBT-877正在多个I期临床研究中评估，预计未
第3款囊性纤维化药物！福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的
突破性免疫刺激疗法！百时美/艾伯维Empliciti治疗复发/难治多发性骨髓瘤展现长期生存受益
2019年06月15日讯 /生物谷BIOON/ --2019年第24届欧洲血液学协会年会（EHA2019）于近日（6月13-16日）在荷兰阿姆斯特丹举行，这是全球血液学领域规模最大的国际会议之一，来自世界各地超过1万名专业人士与会，一起分享探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。此次会议上，百时美施贵宝（BMS）公布了评估免疫刺激疗法Empliciti（elotuzumab）治疗多发性
骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib在难治性患者中展现强劲疗效
2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日公布了II期JAKARTA2临床研究的更新分析数据。该研究是一项单臂、开放标签研究，在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展，ruxolitinib是美国FDA唯一批准的治疗该疾病的药物。更新分析结果显示，在既往已接受ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者中，fedratinib治疗
创新T细胞癌症免疫疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Iovance Biotherapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145突破性疗法认定，用于治疗在接受化疗后的复发、转移性或持久性宫颈癌患者。宫颈癌在35-44岁的女性中最容易出现。由于巴氏涂片（Pap smear）等早期检测手段的使用，宫颈癌的死亡率显着下降。然而，在过去15年中，宫颈癌的死亡率却没有得到进一步的改善。Iovance的TIL疗
Nat Commun：新的检测方法可能导致囊性纤维化的个性化治疗
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的毁灭性疾病。但并不是所有囊性纤维化患者都有相同的症状，或者对药物治疗产生相同的反应。在一项新的前沿性研究中，剑桥大学(University of Cambridge)和耶鲁大学(Yale University)的研究人员开发了一种新颖、直接的方法，可以在囊性纤维化患者的细胞上测试多种药物，从而提高了个性化药物
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
今日，生物技术领域的知名新锐公司Viela Bio宣布，其抗CD19单克隆抗体药物inebilizumab获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。随着突破性疗法认定的颁发，这款在研疗法有望在研发和监管中获得加速，加快造福患者。去年2月，Viela Bio从原MedImmune独立而出，并获得了博裕资本、通和毓承、以及高瓴资本等知名风投机构共同领投的2.5亿美元A轮融资。与此同时，Viel