柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
通用型肿瘤预防性纳米疫苗研究获进展
这一利用细胞无限增殖能力的共享表型进行肿瘤共享抗原开发的策略，规避了鉴定单一抗原或抗原组合的繁琐过程，提升了抗原鉴定效率，为广谱肿瘤预防性疫苗研发提供了新思路。
2025-01-11
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Cell子刊：CAR-T又攻克一种自身免疫病，成功治疗自身免疫性脑炎
该研究利用 CD19-CAR-T 细胞疗法，成功治一个难治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗体相关自身免疫性脑炎患者，CAR-T 细胞治疗后 1 年随访时，患者仍获得持续临床改善。
2025-07-26
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-04
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-02
国人研究：目的性步行4000-8000步显著降低膝骨关节炎风险，但随性步行过多反增风险
本研究首次深入探讨了两种步行方式——目的性步行（步伐频率≥60步/分钟）与随性步行（步伐频率<60步/分钟）对膝骨关节炎（SKOA）发病风险的可能影响。
2025-02-15
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28