Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Cell：高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法，实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑
该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE，在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。
2025-08-06
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
复旦×上海交大合作最新Science论文：首次进行小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断致命脑疾病进展
该研究开发了小胶质细胞替换疗法，通过替换中枢神经系统中的致病基因突变小胶质细胞，成功阻断了致命大脑疾病 ALSP 的进展。
2025-07-12
Science：重写基因表达法则——转录起始点如何“遥控”数万碱基外的终止密码
从DNA序列的线性顺序，到染色质的折叠构象，再到转录机器RNAPII的行进节律，每一个元素都相互关联，共同决定了最终生命乐章的奏响。
2025-10-12
Cell：我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括：成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
2025-08-29
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
Science：复旦大学彭勃教授团队证实小胶质细胞替换策略有望治疗一种罕见的神经系统疾病
在一项新的研究中，彭教授及其团队利用其中的一种小胶质细胞替换策略——骨髓移植小胶质细胞替换，用表达野生型CSF1R的小胶质细胞替换表达携带病理性突变的CSF1R的小胶质细胞。
2025-07-19
双载荷ADC，掀起新浪潮
2025-07-15
Cell：单碱基分辨率下，DNA的折叠法则被彻底改写——基因调控的终极奥秘藏在何处？
该研究为我们提供了一副前所未有的“超高倍显微镜”，让我们得以在单个碱基对的水平上，凝视染色质的精细结构。
2025-11-09