标新谷氨酸盐调节剂Troriluzole临床试验获批
2021年8月7日,标新有限公司(BioShin Limited)正式宣布公司一种新型的谷氨酸盐调节剂Troriluzole(BHV4157)已于近日获得国家药品监督管理局药品审批中心批准开展强迫症相关的临床试验,包括在中国开展用于强迫症的III期国际多中心试验(研究编号:BHV4157-303)和中国健康受试者的药代动力学试验(研究编号:BHV4157-110)。
BJP:富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此,需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例,而且据报道,LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里,作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展,总结了从体外
Science:发现lncRNA HULC调节苯丙氨酸代谢,HULC模拟物有望治疗苯丙酮尿症
2021年8月6日讯/生物谷BIOON/---苯丙酮尿症(phenylketonuria, PKU)及其较温和的变体高苯丙氨酸血症(hyperphenylalaninemia, HPA)是遗传性代谢疾病,其特点是无法将氨基酸苯丙氨酸转化为酪氨酸。这些疾病在婴儿中的发病率大约为1/10000,其中的大多数婴儿的PAH基因发生了突变。未经治疗的PKU可导致大脑损
新药研究国家重点实验室揭示代谢型谷氨酸受体结构、二聚化及功能调控机制
代谢型谷氨酸受体(mGlu)属于C类G蛋白偶联受体(GPCR)家族,是人体内最重要的神经递质受体之一。目前在人体内共发现了8种代谢型谷氨酸受体(mGlu1-8),其功能涉及学习、记忆、情绪以及疼痛感知等,是阿尔兹海默症和精神分裂症等疾病的治疗靶点。然而,因其结构与功能研究方面尚无突破,迄今尚无这类受体的靶向药物成功上市。近期,新药研究
肠道菌群和大脑的奇妙关联又双叒叕增加了
近年来,肠道微生物群越来越被认为是宿主免疫和大脑健康的重要调节因子。衰老过程会导致微生物群发生巨大变化,这与老年人群的健康状况不佳和虚弱有关。此前研究表明,衰老会触发代谢和免疫反应的变化,进一步导致大脑功能和行为的紊乱,其中包括海马体相关认知行为的损害。值得注意的是,动物模型已经揭示微生物群在调节宿主肠道衰老相关生物标志物方面具有一定
有机-金属杂化体对核酸四链体-双链杂化体的选择性结合和溶液结构
核酸二级结构的形成对其在体内的生物功能起着至关重要的作用。G-四链体作为一种特殊的核酸二级结构已被发现存在于基因中具有重要功能的特定区域。G-四链体的折叠和展开影响着基因表达、基因组稳定性和端粒酶活性。含有互补碱基对的富鸟嘌呤寡核苷酸序列可以形成四链体-双链杂化体(QDHs)。在脑组织和肿瘤相关基因中发现了高频率的可形成QDH的序列。G-四链体的折叠和展开的
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障,有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病,抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前,在中枢神经系统(CNS)中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中,来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
Nature子刊:CD19/CD22双靶点CAR-T赛道火热,斯坦福大学揭示I期临床数据
自2017 年 8 月诺华的 CD19靶向CAR-T细胞疗法 Kymriah 获FDA批准上市以来,全球目前共有5款批准上市的CAR-T产品,其中4款都以CD19为靶点。靶向CD19的CAR-T细胞(CAR19)和NK细胞具有令人印象深刻的抗肿瘤作用,这推动了治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤范式的改变。然而,大多数接受CAR19治疗的患
康方生物PD-1/CTLA-4双抗联合VEGFR-2单抗Ib/II期临床获批
8月4日,康方生物发布公告,称PD-1/CTLA-4双抗(AK104)联合VEGFR-2单抗(AK109)治疗晚期实体瘤患者的开放性、多中心 、Ib/II期临床研究获得国家药监局的批准。近年来,以PD-1为代表的免疫疗法在多种晚期实体肿瘤中均改善了患者的预后,但对于晚期实体瘤患者的生存获益仍有限。研究发现,免疫细胞和肿瘤血管生成之间存
Applied Microbiology and Biotechnology:发表了“通过综合筛选策略获得催化性能增强的亮氨酸脱氢酶并用于L-叔亮氨酸的合成”的研究成果
近期,江南大学生物工程学院穆晓清团队在亮氨酸脱氢酶的定向进化中取得进展,研究成果“Enhanced catalytic efficiency and coenzyme affinity of leucine dehydrogenase by comprehensive screening strategy for L-tert-leucine synthes