HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Cardiovasc Diabetol：科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明，LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平，从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
2024-12-06
Nature：NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法？
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力，以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果，这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
2024-11-26
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Nature：利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法
研究人员发现，守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的，在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞，其功能是可供调节的，这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。
2024-11-21
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25