Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
靳津团队Cell子刊论文揭示压力通过亚精胺介导的I型干扰素下降触发腹泻型肠易激综合征
研究发现压力诱导腹泻型肠易激综合征的机制,解析了压力诱导亚精胺产生的过程,以及亚精胺通过抑制一型干扰素表达而促进结肠平滑肌细胞的收缩的机制。
2024-10-06
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
获批关键II期临床,君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05