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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

靳津团队Cell子刊论文揭示压力通过亚精胺介导的I型干扰素下降触发腹泻型肠易激综合征

研究发现压力诱导腹泻型肠易激综合征的机制,解析了压力诱导亚精胺产生的过程,以及亚精胺通过抑制一型干扰素表达而促进结肠平滑肌细胞的收缩的机制。

2024-10-06

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

最新SCI研究:在安逸时,雄性偏好与异性互动,但面临生存压力时,则更倾向与同性伙伴进行社交互动

当人们遇到困难时,往往更倾向于首先寻求朋友的帮助,而不是依赖恋人解决问题?

2025-01-18

第一三共与默沙东扩大合作,探索ADC联合疗法

近两年,默沙东一直不余遗力加大ADC产品的布局,在牵手第一三共前,也曾与科伦博泰达成过3次合作,志在打造出K药之外的业绩新增长点。

2024-08-07

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19