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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

揭示FANCD2-FANCI识别链-双链 DNA交叉点并启动DNA修复机制

这项新的研究表明因DNA交联而停滞的复制叉内的DNA 结构(而不是交联 DNA 本身)触发了D2-I复合物停止滑动并夹紧DNA以启动修复。

2024-08-12

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

iScience:科学家揭示牙龈卟啉胞菌在口腔肿瘤耐药发生过程中扮演的关键角色

牙龈卟啉单胞菌是一种存在于口腔中的细菌,在健康人口腔中,牙龈卟啉单胞菌及其他致病菌会受到有益菌群的抑制,但当这一平衡被打破时,其就会成为引起牙周炎的主要原因。

2024-07-03

左撇子背后的基因密码:罕见基因变异与手性倾向的联系

TUBB4B变异与左撇子的关联提供了有力的证据,表明特定的微管蛋白编码基因变异可以直接影响个体的手性偏好。

2024-04-13

JCSM:新研究鉴定出驱动肌肉衰老的基因

这项研究表明,人工智能有可能造福于肌肉衰老和肌肉疏松症领域。人工智能以前从未用于骨骼肌质量调节领域。

2024-10-29

研究解析九倍体木本竹基因

乌脚绿的组培诱导开花体系以及高质量的参考基因组,为木本竹子的异源多倍体化、属间和种间杂交以及开花机制的研究奠定了基础。

2024-09-14