Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
Cancer Biol Med：清华团队运用多组学+AI，揭秘胃癌演进，开启个性化治疗新时代
来自清华大学的研究人员揭示了利用AI和多组学研究阐明胃部炎症所诱导的肿瘤发生背后的复杂途径，这项研究预示着癌症早期发现和个体化医学研究的新时代。
2024-08-20
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
2024-10-08
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Science子刊：新研究揭示毛囊干细胞的代谢灵活性导致鳞状细胞皮肤癌抵抗治疗
研究者尝试了一种他们称之为“双锤”的方法：通过移除允许摄取相应酶的递质，从基因上阻断葡萄糖和谷氨酰胺的代谢途径。这种双靶标策略足以阻止癌症在小鼠模型中生长。
2024-09-30
J Nanobiotechnology：金属-有机纳米框架通过cGAS-STING通路激活和免疫检查点阻断可治疗结直肠癌
CS/ NPs在体外和体内均能有效提高结直肠癌细胞对化疗的敏感性，促进全身抗肿瘤免疫，从而为结直肠癌化疗免疫治疗提供了一种可行的新策略。
2024-10-30
Nat Commun：特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点
研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题，如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的，以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用，这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。
2024-12-25
《自然·医学》：基因治疗、AI筛癌、家庭菜园、手机游戏……！2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾，邀请了11位前沿科学家，分别提名一项2025年值得关注的临床试验，这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19