柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
Sci Adv：科学家首次在原子水平上解析出人类线粒体解偶联蛋白1的分子结构 有望帮助开发治疗人类肥胖症的新型疗法
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究在寻找治疗肥胖及其相关疾病（比如糖尿病）的疗法上取得了重要的发现。
2023-06-19
Cell Rep Med：科学家有望开发出预防并治疗人类肥胖症的新型疗法
来自伦敦大学国王学院等机构的科学家们通过研究发现，减肥或减肥手术或能明显改变与机体较高食欲相关的胆汁酸的水平，而服用纤维补充剂似乎也是如此，但其所改变的程度相对较低。
2023-04-23
Diabetes Care：遗传和社会经济因素或能相互作用来影响人群患2型糖尿病和肥胖症的风险
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究发现，社会经济因素和遗传因素或能以一种相加的方式来影响个体患肥胖和2型糖尿病的风险。
2023-03-13