Science子刊：清除不稳定的调节性T细胞亚群，有望改进免疫细胞疗法
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的针对小鼠的研究中，来自英国巴布拉汉研究所和比利时鲁汶大学佛朗德生物技术研究院（VIB-KU Leuven）的研究人员提供了两种解决方案，有可能克服免疫细胞疗法的一个关键临床限制。调节性T细胞在治疗自身免疫疾病和炎症性疾病方面具有潜力，但它们可以从保护性功能切换到破坏性功能。通过识别不稳定的调节性T细胞
Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
Nature子刊突破性成果！能抗癌、抗感染，还能让“造人”更顺利，血液中的这种蛋白厉害了！
白蛋白(Alb)是人体血浆中最主要的蛋白质，占血浆总蛋白的40%-60%，它能有效维持机体营养和渗透压，与人类的健康密切相关。近日，来自加州大学领导的一项新研究发现，白蛋白通过激活人体内广泛存在的人电压门控质子通道(hHv1)，不仅有利于精子受精，还能使白细胞大量分泌炎症介质对抗感染。相关研究结果以Direct activation of the
赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性疗法
7月13日，赛诺菲注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白（efanesoctocog alfa，rFVIIIFc-VWF-XTEN，BIVV001）获CDE拟突破性疗法，拟定的适应症是用于患有A型血友病的成人和儿童：（1）常规预防治疗，用于减少出血的发生频率；（2）出血的按需治疗；（3）围手术期出血的处
Cell：揭示中性粒细胞弹性蛋白酶选择性杀死癌细胞，有望开发出全新的抗癌疗法
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学的研究人员描述了一种非凡的新机制，利用该机制，人体自身的免疫系统可以在不损害宿主细胞的情况下消灭癌细胞。这一发现有可能开发出对癌细胞有选择性、对正常细胞和组织无毒的药物。如果成功，这一发现可能会通过确保在正确的时间以正确的剂量递送正确的药物来改善精准医疗的实践。这样的发现可能
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)长期治疗：可持续预防发作，安全性良好!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。
突破性疗法CD3单抗上市申请遭FDA拒绝
7月6日，Provention Bio宣布，FDA拒绝批准该公司抗CD3单抗teplizumab用于延缓高危个体临床1型糖尿病(T1D)的生物制品许可申请（BLA）。原因是，在健康志愿者中进行的一项单剂、低剂量药代动力学/药理学(PK/PD)桥联研究中，拟上市的产品与之前用于临床试验产品进行比较，未能显示PK可比性。由于PK仍然是证明两种产品可比性的主要终点
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。