Nature Medicine：颠覆性突破！镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
Blood：新型CAR-T细胞疗法有望更有效治疗难治性 CD30+淋巴瘤患者
这些结果表明，选择CD30表位并在体内保留分化程度较低的T细胞可能会提高CAR-T细胞疗法对难治性霍奇金淋巴瘤患者的疗效。
Front Immunol：乳腺癌3D类器官精准复刻肿瘤异质性，为个性化治疗铺新路
本研究成功构建并表征了乳腺癌患者来源的3D类器官模型，其准确再现了原始肿瘤的异质性等特征，为个性化治疗研究提供了有效平台。
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
Cell子刊：犬类 iPS 细胞变身功能性心肌细胞，宠物与人类心脏病治疗迎来新希望
从打破培养基的技术限制，到实现功能性心肌细胞的高效分化，AR 培养基的出现让犬类 iPSCs 的应用价值全面释放。它不仅架起了宠物医疗与人类医疗的桥梁，更让跨物种再生医学的梦想更进一步。
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
Cell Res：林圣彩等团队发现通过代谢调控来调动体内固有免疫力，使肝癌小鼠实现寿终正寝——“代谢性免疫治疗”
文章揭示了“辟谷精”通过激活癌旁的正常肝细胞中的AMPK，改变其代谢过程，进而逆转免疫抑制，促进CD8+ T细胞浸润肿瘤组织并清除肿瘤细胞，从而有效抑制肝癌进展并延长肝癌小鼠存活至正常寿命的现象。
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。